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어린이에게서 발병하는 바텐병의 유전자치료, 희귀질환의 새로운희망: 유전성신경퇴행성질환 CLN유전자

희귀 질환은 대부분 유전적인 원인으로 발생하며, 그중 바텐병(Batten Disease)은 대표적인 소아 신경 퇴행성 질환으로 꼽힙니다. 이 질환은 주로 어린이에게 발병하며, 발병 후 진행되는 속도가 빠르고 치료가 어려운 편입니다. 하지만 최근 유전자 치료가 이런 희귀 질환 치료에서 새로운 희망으로 떠오르고 있습니다. 오늘은 어린이에게 발병하는 희귀 질환인 바텐병과 그 치료법에 대해 알아보고, 유전자 치료의 중요성과 가능성을 함께 살펴보겠습니다. 1. 바텐병이란 무엇인가?바텐병은 유전성 신경 퇴행성 질환으로, CLN 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 질환은 신경 세포가 점차적으로 파괴되면서 다양한 신경 증상이 나타납니다. 주로 시력 상실, 발작, 운동 기능 저하 등이 주요 증상으로 나타나며, 점차 ..

질병 2024.11.01
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